El posible derecho del paciente a tratamientos experimentales
¿Tiene un paciente derecho a acceder a tratamientos experimentales?
La respuesta que está dando la legislación y la jurisprudencia es un sí muy cauteloso y matizado.
El “derecho a intentarlo”, ya reconocido en otros países por ley, empieza a tomar forma práctica en nuestro ordenamiento jurídico.
Distinciones clave:
Antes de analizar el marco normativo, es preciso distinguir las categorías jurídicas implicadas, que poseen naturaleza y régimen diferenciados:
- Ensayos clínicos. Constituyen un procedimiento reglado y obligatorio para la aprobación legal de medicamentos, regulados específicamente por el Reglamento (UE) 536/2014 y, en España, el Real Decreto 1090/2015.
- Uso compasivo de medicamentos en investigación. Figura jurídica diferenciada, regulada por el artículo 8 del Real Decreto 1015/2009, que permite el uso excepcional de medicamentos en investigación fuera del marco de un ensayo clínico cuando no existe alternativa terapéutica disponible. Requiere autorización expresa de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y justificación médica individualizada.
- Medicamentos huérfanos. Categoría específica establecida por el Reglamento (CE) nº 141/2000, destinada a fármacos para enfermedades raras (prevalencia inferior a 5 personas por cada 10.000 habitantes en la UE). Disponen de un marco jurídico privilegiado y de incentivos para su desarrollo.
- Medicamentos usados fuera de indicación (off-label). Utilización de medicamentos ya autorizados para indicaciones diferentes a las aprobadas oficialmente. Regulados por el artículo 13 del Real Decreto 1015/2009, requieren justificación en la historia clínica y conformidad del paciente.
De la protección a la participación: evolución histórica
La experimentación médica ha recorrido un largo camino desde los abusos documentados durante la Segunda Guerra Mundial. Por lo vivido entonces, la legislación de posguerra insistió, sobre todo, en la visión garantista, exigiendo el consentimiento informado y reconociendo la prioridad del bienestar del paciente sobre los intereses científicos. En la estela de esta aproximación inicial cabe comprender el Código de Núremberg (1947) y la Declaración de Helsinki (1964) y, en el caso nacional y tras la Constitución de 1978, la Ley General de Sanidad de 1986.
Ahora bien, cerca del cambio de siglo, y consagrada ya en todo el mundo occidental la visión garantista, se empezó a ir un poco más allá. Por efecto de los avances científicos y farmacéuticos y, al tiempo, como proyección del estado del bienestar y la expansión natural de los derechos ya incorporados, de una visión defensiva del paciente (proteger de posibles abusos) se fue girando hacia una más proactiva, lo que incluiría con el tiempo el derecho a acceder a cualquier tratamiento experimental que la ciencia pudiera ofrecer.
Marco jurídico actual: equilibrio entre innovación y seguridad
El ordenamiento jurídico español configura un sistema multinivel para el acceso a tratamientos experimentales, con sólida base constitucional y desarrollo normativo específico:
- Base constitucional. El fundamento último reside en el artículo 15 CE (derecho a la vida e integridad física) en conexión con el artículo 43.2 CE (derecho a la protección de la salud).
- Regulación europea de referencia. El Reglamento (UE) 536/2014 sobre ensayos clínicos; Convenio de Oviedo de 1997 (arts. 5 y 16), ratificado por España (BOE nº 251, de 20/10/1999).
- Legislación estatal específica.
- Ley 14/2007, de 3 de julio, de Investigación Biomédica, cuyo artículo 2 establece las garantías y principios que han de regir la investigación biomédica.
- Real Decreto 1090/2015, de 4 de diciembre: Regula pormenorizadamente los ensayos clínicos, los Comités de Ética y el Registro Español de Estudios Clínicos.
- Real Decreto 1015/2009, de 19 de junio: Articula las tres vías excepcionales de acceso a medicamentos: (1) uso compasivo de medicamentos en investigación, fuera de ensayo (2) medicamentos autorizados en otros países no disponibles en España, y (3) uso de medicamentos en condiciones diferentes a las autorizadas (“off-label).
Praxis
Con este marco equilibrado, España se ha convertido en uno de los países con mayor número de ensayos clínicos por habitante. Según la memoria de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarias 2023, España autorizó ese año 847 ensayos clínicos, autorizó 110.032 solicitudes de medicamentos no autorizados en España (extranjero) y concedió la friolera de 30.042 autorizaciones de uso compasivo del medicament0. El Registro Español de Estudios Clínicos, creado en 2015, ha alcanzado recientemente los 10.000 estudios publicados. Todo ello evidencia el volumen y la transparencia de la investigación clínica en España.
En Canarias, los hospitales de referencia (Hospital Universitario de Canarias en Tenerife, Complejo Hospitalario Universitario Insular-Materno Infantil y Hospital Dr. Negrín en Gran Canaria) cuentan con Unidades de Investigación Clínica acreditadas, reforzadas por la creación en 2019 de la Fundación Canaria Instituto de Investigación Sanitaria de Canarias (FIISC). En particular, el Hospital Insular de Gran Canaria, bajo el liderazgo sectorial del prestigioso oncólogo Delvys Rodríguez Abreu se ha posicionado como referente en investigación en cáncer de pulmón, permitiendo a cientos de pacientes oncológicos acceder a terapias innovadoras.
El ensayo clínico tiene pocos detractores, porque el paciente, sobre el que volveremos, accede a tratamientos que de otra forma no estarían a su alcance; al tiempo, los hospitales públicos ofrecen a sus profesionales acceso a una investigación de vanguardia sin coste alguno, evitando quizás la fuga hacia el sector privado; y, por último, los laboratorios cubren un paso inexcusable antes de la aprobación definitiva.
Es cierto que en la práctica se generan en el sistema sanitario algunos problemas de encaje fino de un fenómeno trifronte: científico, de iniciativa privada y, finalmente, asistencial o público. Implementar un tratamiento experimental requiere una compleja coordinación entre diferentes áreas del hospital: el servicio clínico principal, la unidad de ensayos, la farmacia hospitalaria (que gestiona y prepara los medicamentos experimentales), laboratorio (para análisis especiales de seguimiento), radiología (para pruebas diagnósticas de control) y otros servicios centrales. Esta sincronización es crucial para evitar demoras que podrían hacer perder «ventanas de tratamiento» críticas.
La incrustación de una potente herramienta científica de iniciativa privada en una maquinaria asistencial pública ya sobrecargada genera ruidos indeseables, a menudo salvados por la condición deontológica de los profesionales de la sanidad, indiscutiblemente orientada al bien del paciente.
Evolución jurisprudencial: el derecho del paciente a solicitar tratamiento experimental
La jurisprudencia europea y española ha experimentado una significativa evolución en el reconocimiento del derecho del paciente a acceder a tratamientos experimentales:
- El Tribunal Europeo de Derechos Humanos, en el caso Hristozov y otros contra Bulgaria (sentencia de 13 de noviembre de 2012), aunque no reconoció una violación del Convenio en aquel caso específico, afirmó que el derecho de los recurrentes a un tratamiento médico se extendía a los experimentales.
- Tribunal Supremo. La Sala de lo Contencioso-Administrativo ha consolidado una doctrina favorable al acceso a tratamientos no convencionales en dos sentencias paradigmáticas y muy recientes:
- STS 264/2024, de 19 de febrero. Reconoció el derecho de un menor con síndrome de Duchenne a que se tramitara la solicitud de un medicamento experimental, considerando discriminatorio que un hospital público no iniciara el procedimiento, privándole de una posible mejora.
- STS 610/2024, 11 de abril de 2024 En este caso capital, el Tribunal declaró que la negativa del Servicio Extremeño de Salud a suministrar Idebenona (medicamento huérfano para neuropatía óptica hereditaria de Leber) vulneraba los derechos fundamentales a la integridad física (art. 15 CE) e igualdad (art. 14 CE).
Debe hacerse notar que estas innovadoras sentencias no definen un derecho al tratamiento experimental más allá de lo que establecen las normas citadas, ni lo anclan en ampulosas citas constitucionales que pudieran abonar la idea de un nuevo derecho subjetivo, pues su alcance es limitado al caso, y de orden técnico-jurídico. En suma: no parece que el Tribunal Supremo esté perfilando un derecho subjetivo invocable en todo caso.
En efecto: la primera sentencia se limita a deslindar sobre quién recae la prueba de la carga de la discriminación operada (artículo 14 CE), sosteniendo que “era la Administración la que venía obligada a probar, no solo que su actuación fue absolutamente ajena a todo propósito atentatorio de derechos fundamentales, sino también que la vulneración que se le atribuye no representaba objetivamente actos contrarios a la prohibición de discriminación” (FJ IX).
La posterior sentencia 610/2024 confirma en términos semejantes esa doctrina, y de hecho se apoya en la citada en el párrafo anterior.
Conclusión
El análisis normativo y jurisprudencial realizado permite sostener con la emergencia, aún tímida en el plano jurisprudencial, de un derecho subjetivo del paciente a acceder a tratamientos experimentales, bajo determinadas condiciones y garantías.
Efectivamente, partiendo de nuestra Constitución (artículos 15 y 43.2), el artículo 35 de la Carta de Derechos Fundamentales de la UE reconoce el derecho de toda persona «a acceder a la prevención sanitaria y a beneficiarse de la atención sanitaria en las condiciones establecidas por las legislaciones y prácticas nacionales» y las recientísimas sentencias de la Sala de Contencioso-Administrativo del Tribunal Supremo arriba mencionadas permiten entender que quizás estemos en el inicio de un movimiento para perfilar este derecho.
Como acontece con los derechos emergentes, apuntados por el legislador y rematados por la jurisprudencia, hay retos de aplicación y de definición perimetral que urge acometer: ya se han mencionado los más prosaicos, de práctica hospitalaria, pero sugerimos otros de más hondo significado, que dejamos flotar: ¿debe todo profesional médico estar al tanto de la existencia de un tratamiento experimental aplicable y, por tanto, informar al paciente?
Es decir, ¿si fuera un derecho subjetivo, cuáles serían las obligaciones correlativas de los operadores sanitarios y del sistema público asistencial?
Como letrados, y aún conscientes del carácter limitado de la nueva jurisprudencia, desde luego nos parece que si los profesionales médicos sugieren el acceso de determinado paciente a un tratamiento experimental y éste es denegado por el sistema -por las razones que sean-, debe recurrirse la decisión y, dada la cualidad del bien comprometido -la salud y, en algún caso, la vida- vehiculizar el recurso por las vías judiciales más expeditas que estén a disposición del paciente.
Es decir, al lado del derecho del paciente a intentarlo está la obligación de los abogados de no rendirse. Si conocemos en algo a nuestra profesión, no hará falta recordar esa obligación.
1 La “Right to Try” Act de 2017, EE. UU (Trickett Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn, and Matthew Bellina Right to Try Act of 2017), por ejemplo.
